Præsentation af projektets formål og delelementer
MODERN-MODY-projektet er et samarbejde og forskningsprojekt med fokus på monogenetisk diabetes og inkluderer de fem danske Steno Diabetes Centre og Steno Diabetes Center Grønland. Udover forskningsdelen inkluderer projektet også fokus på opsporing af personer med monogenetisk diabetes og national vidensdeling vedrørende monogenetisk diabetes. Projektet er støttet af en bevilling fra Novo Nordisk Fonden.
MODERN-MODY-projektet har tre primære fokusområder: 1) etablering af en kohorte, 2) register-baseret epidemiologi samt 3) kliniske interventionsstudier.
1. Etablering af en kohorte
Der etableres en kohorte med fokus på opsporing og karakterisering af personer med monogenetisk diabetes i Danmark og Grønland. Dette inkluderer en biobank med blod- og urinprøver, som bruges til at lave en detaljeret karakteristik af gruppen og danner grobund for fremtidige projekter og prospektive studier.
Ved hjælp af biobanken vil vi samtidig få mulighed for at undersøge hvilke biologiske ændringer, som ses hos raske bærere af sygdomsfremkaldende genvarianter før diabetesdebut.
2. Register-baseret epidemiologi
Ved hjælp af data fra danske registre samt det grønlandske journalsystem kortlægges medicinforbrug, indlæggelser, mikro- og makrovaskulære komplikationer, kardiometaboliske risikofaktorer, komorbiditeter og dødelighed. Dette forventes at have potentiale til at forbedre guidelines for fx screeningsprogrammer for komplikationer ved monogenetisk diabetes og belyse om moderne diabetes behandling har potentiale for forebyggelse af diabeteskomplikationer hos personer med monogenetisk diabetes.
3. Kliniske interventionsstudier
Vi ønsker at øge evidensen for behandling med moderne diabeteslægemidler til monogenetisk diabetes – heraf navnet MODERN-MODY. Denne del af projektet består af flere mindre forsøg.
- I et randomiseret overkrydsningsforsøg vil vi undersøge effekten af semaglutid som supplement til sulfonylurinstof (SU) hos personer med HNF4A-/HNF1A-MODY (MODY1/MODY3). Endepunkter inkluderer glykæmiske parametre målt ved kontinuerlig glukosemonitorering (CGM), insulinbehov og kvalitative parametre (Studie: MM-SEMA)
- Hos personer med HNF4A-/HNF1A-MODY (MODY1/MODY3), som ved projektstart/inklusion ikke modtager førstelinje-behandling med SU, vil vi undersøge et standardiseret titreringsregime med SU og eventuel samtidig nedtitrering af insulin med fokus på forekomst/reduktion af hypoglykæmi og optimering af glykæmi bestemt ved CGM (Studie: MM-SUUP)
- For de sjældnere typer af monogenetisk diabetes vil vi i et såkaldt N-of-1 design undersøge den glukosesænkende effekt af moderne diabeteslægemidler i enkeltpersoner. I et N-of-1 forsøg er deltagerne deres egne kontroller, og den individuelle behandlingseffekt undersøges i et gentaget overkrydsningsdesign med placebo-kontrollerede behandlingsepisoder. Vi ønsker at opnå bedre erfaring med dette forskningsdesign i behandlingen af sjældne diabetesformer samt at opnå viden om potentialet i forskellige typer behandlinger i et mere standardiseret set-up end simple case reports (Studie: MM-RARE)
Projektstatus
MM-SUUP er nu åben for rekruttering - ønsker du at vide mere om studiet, se her.
Har du specifikke spørgsmål til projektet, som ikke er dækket her, er du velkommen til at kontakte projekt-teamet. Se kontakt information via dette link.